Phase clinique

Pour tout essai clinique, il faut obtenir l’accord des autorités nationales compétentes (en Suisse, il s’agit de l’autorité de contrôle et d’autorisation des produits thérapeutiques Swissmedic) et des commissions d’éthique. Les commissions d’éthique se composent de médecins expérimentés, de théologiens, de juristes et de profanes. Elles soupèsent (entre autres sur la base des tests qui ont eu lieu auparavant) si l’étude peut être réalisée du point de vue éthique, médical et juridique et sous quelles conditions. Elles veillent en particulier à la protection des participant-e-s aux essais cliniques. Elles vérifient aussi l’adéquation des institutions et des médecins souhaitant contribuer à l’étude.

Phase I: premiers essais sur l’être humain afin de tester la tolérance

À cette phase de développement du médicament, on administre la nouvelle substance active à quelques douzaines de volontaires en bonne santé. Comme il s’agit à ce stade de personnes en bonne santé, on ne peut pas encore déterminer l’efficacité de la substance. Il s’agit de vérifier si les résultats obtenus chez l’animal en termes de tolérance, d’absorption, de répartition, de dégradation et d’élimination se confirment chez l’être humain. En outre, en observant les réactions à différents dosages, on détermine les effets secondaires dans l’organisme humain et les dosages adéquats.

On se base sur ces données pour calculer la meilleure forme d’administration (forme galénique) du nouveau médicament (p. ex. comprimés, gélules ou gouttes). Une fois que l’on a trouvé la forme qui convient pour le médicament, sa production en plus grandes quantités commence.

Phase II: essais cliniques pour tester l’efficacité

Grâce à la coopération entre entreprises pharmaceutiques et organisations de recherche clinique telles qu’hôpitaux universitaires ou autres institutions médicales, il est à cette phase pour la première fois possible d’impliquer des malades dans la poursuite du développement du nouveau médicament. Les médecins traitants leur font part de cette possibilité et, s’ils sont intéressés, les suivent pendant le traitement qui a lieu dans le cadre de l’essai clinique. En moyenne, un essai de cette phase inclut entre 100 et 500 patient-e-s. On détermine non seulement l’efficacité du médicament, mais aussi la tolérance et le dosage optimal.

Les observations les plus fiables sont obtenues en répartissant les patients en deux groupes: un qui reçoit le nouveau médicament, l’autre un médicament standard ou un placébo (médicament ne contenant aucune substance active). Les médecins répartissent les patients de manière aléatoire entre les deux groupes, c’est ce que l’on appelle la randomisation. Dans certaines études, ni les patients, ni les médecins ne savent qui fait partie de quel groupe. Elles sont appelées «en double aveugle» ou «double insu». Les emballages de médicaments portent uniquement des numéros de code qui sont inscrits dans le dossier médical du patient. Ceci permettra, lors de l’analyse, de déterminer qui a reçu le médicament et qui a reçu un placébo. Pendant le traitement, on ne sait pas de quel groupe chaque patient-e fait partie. Ce processus vise à éviter que l’espoir ou l’inquiétude n’influencent l’effet du médicament chez les patients.

Phase III: essais cliniques pour démontrer l’efficacité du traitement

À cette phase, on teste le médicament sur des milliers de patient-e-s pour voir si la tolérance et l’efficacité sont identiques chez de nombreuses personnes différentes. Souvent, les études montrent qu’un médicament agit différemment selon la personne, ou pas du tout chez certaines. Ceci est le plus souvent dû à des caractéristiques individuelles du patient telles que taux sanguins ou spécificités génétiques. De tels indicateurs qui influencent l’effet des médicaments sont appelés biomarqueurs. Aujourd’hui, grâce aux études réalisées, on connaît déjà pour certains médicaments des caractéristiques de l’être humain qui en influencent l’effet. Tester les biomarqueurs permet de trouver les patients qui vont réagir particulièrement bien à un traitement. En plus de ce contrôle de l’efficacité sur un grand nombre de personnes, on étudie également les interactions avec d’autres médicaments. À la fin de la phase clinique, on évalue le nouveau médicament à l’aide de «points finaux» préalablement fixés. Ceux-ci définissent l’effet souhaité du médicament. Dans le cas d’une maladie infectieuse, le but est par exemple la disparition complète de l’infection, ou dans le cas d’une maladie chronique, une période aussi longue que possible entre deux poussées.