Klinische Phase

Für jede klinische Studie ist die Zustimmung der zuständigen nationalen Behörde(n) – in der Schweiz ist dies die Zulassunsgbehörde Swissmedic – und der Ethikkommissionen nötig. Ethik-Kommissionen bestehen aus erfahrenen Medizinern, Theologen, Juristen und Laien. Sie wägen (u.a. gestützt auf die vorangegangenen Untersuchungen) ab, ob und unter welchen Auflagen die geplante Studie aus ethischer, medizinischer und rechtlicher Sicht durchgeführt werden kann. Sie achten dabei insbesondere auf den Schutz der Studienteilnehmer. Sie prüfen auch, ob die medizinischen Einrichtungen und die Ärzte, die an der Studie mitwirken wollen, für die Studie geeignet sind.

Phase I – Erste Erprobung am Menschen zur Prüfung der Verträglichkeit

In dieser Phase der Medikamentenentwicklung werden geringe Mengen des neuen Wirkstoffes an einige Dutzend gesunde Freiwillige (Probanden) verabreicht. Da diese gesund sind, lässt sich hier noch keine Aussage über die Wirksamkeit der neuen Substanz machen. Vielmehr wird in dieser Phase geprüft, ob sich die Vorhersagen aus den Tierversuchen hinsichtlich Verträglichkeit, Aufnahme, Verteilung, Umwandlung und Ausscheidung beim Menschen bestätigen. Anhand ihrer Reaktionen bei unterschiedlichen Dosierungen werden zudem die Nebenwirkungen im menschlichen Organismus sowie geeignete Dosierungen deutlich.

Aus den gesammelten Daten dieser Testphase errechnet man die geeignete Verabreichungsform des neuen Medikaments wie Tabletten, Kapseln oder Tropfen. Ist die für das neue Medikament beste Form gefunden, beginnt die Produktion in grösseren Mengen.

Phase II – Klinische Tests zur Erprobung der Wirksamkeit

Durch die Zusammenarbeit von Pharmafirmen und klinischen Forschungsorganisationen mit Kliniken wie zum Beispiel Universitätsspitälern und anderen medizinischen Einrichtungen können in dieser Phase erste erkrankte Patienten in die weitere Entwicklung neuer Medikamente mit einbezogen werden. Ihre behandelnden Ärzte weisen sie auf diese Möglichkeit hin und betreuen sie bei Interesse während der Behandlung im Rahmen der Studie. Im Durchschnitt nehmen 100-500 Patientinnen und Patienten an einer Studie dieser Phase teil. Neben der Wirksamkeit des Medikaments werden auch die Verträglichkeit und die optimale Dosierung festgestellt.

Diese Beobachtungen können am zuverlässigsten gemacht werden, wenn die Patienten in zwei Gruppen aufgeteilt werden. Die eine Gruppe erhält dabei das neue Medikament, die andere das Standardpräparat oder ein Placebo – ein Medikament ohne Wirkstoff. Dabei werden die Gruppen von den betreuenden Ärzten nach dem Zufallsprinzip eingeteilt, die Zuteilung wird randomisiert. Es gibt Studien, in denen weder die Patienten noch die Ärzte wissen, wer welcher Gruppe angehört. Diese Studien nennt man Doppelblindstudien. Dabei sind die Medikamentenverpackungen lediglich mit Codenummern versehen, die in die Patientenakten eingetragen werden, um bei der Auswertung nachvollziehen zu können, wer das Medikament und wer ein Placebo erhalten hat. Während der Behandlung ist nicht auszumachen, zu welcher Gruppe die Patientin oder der Patient gehört. Durch dieses Vorgehen soll vermieden werden, dass Hoffnungen oder Befürchtungen der Patienten die Wirkung des Medikaments beeinflussen.

Phase III – Klinische Tests zum Belegen von Behandlungserfolgen

In dieser Phase wird das neue Medikament an vielen tausend Patienten erprobt, um zu sehen, ob die Verträglichkeit und Wirksamkeit auch bei sehr vielen unterschiedlichen Menschen gleich bleibt. Häufig wird in Studien beobachtet, dass ein Medikament bei unterschiedlichen Menschen anders oder gar nicht wirkt. Dies liegt meist an individuellen Eigenschaften des Patienten wie Blutwerten oder genetische Besonderheiten. Solche Indikatoren, welche die Wirkung von Medikamenten beeinflussen, nennt man Biomarker. Mittlerweile sind durch Studien bereits für einige Medikamente bestimmte Merkmale im Menschen bekannt, die die jeweilige Wirkung beeinflussen. Anhand der Biomarker-Tests kann man die Patienten finden, welche besonders gut auf die Therapie ansprechen. Neben dieser Überprüfung der Wirksamkeit in der breiten Masse werden ausserdem Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten untersucht. Am Ende der klinischen Phase steht die Auswertung nach zuvor gesetzten «Endpunkten». Diese geben den gewünschten Effekt des neuen Medikaments vor. Bei infektiösen Krankheiten ist beispielsweise das vollständige Abklingen der Infektion oder bei chronischen Krankheiten eine möglichst lange Spanne zwischen den einzelnen Schüben das Ziel.