Prise en charge dans des cas particuliers (OAMal, art. 71a à d) et utilisation hors étiquette

En principe, un médicament ne peut être remis à un-e patient-e en Suisse que si Swissmedic en a vérifié la sécurité, l’efficacité et la qualité et a autorisé sa mise sur le marché. Le large accès à égalité des patient-e-s à un traitement n’a lieu qu’une fois que l’Office fédéral de la santé publique a admis le traitement dans la liste des spécialités et donc dans la prise en charge obligatoire par les assurances-maladie. Pour cela, le médicament doit remplir les critères d’efficacité, adéquation et caractère économique. Il peut arriver que, bien qu’admis dans la liste des spécialités ou pour d’autres raisons, un médicament ne puisse pas être pris en charge par le biais de la liste des spécialités. Pour ces cas, les articles 71a à d de l’ordonnance sur l’assurance-maladie (OAMal) ont fait leurs preuves: si un-e patient-e a besoin d’un médicament qui n’a pas été autorisé par l’autorité suisse d’homologation Swissmedic ou qui ne figure pas sur la liste des spécialités de l’Office fédéral de la santé publique et n’est donc pas pris en charge par l’assurance obligatoire des soins, les articles 71a à d de l’OAMal sont une «bouée de sauvetage».

Ils permettent aux patient-e-s de Suisse d’accéder à des traitements médicalement nécessaires, même si, par exemple, le médicament n’est pas autorisé pour l’indication en question (ce que l’on appelle utilisation hors étiquette ou «off-label use»). Les conditions sont les suivantes: la maladie est susceptible d’être mortelle ou peut entraîner des problèmes de santé graves et chroniques; l’usage du médicament permet d’escompter un grand bénéfice thérapeutique; aucun autre traitement efficace autorisé n’est disponible; les coûts doivent être raisonnablement proportionnés au bénéfice thérapeutique. Les personnes qui doivent bénéficier de l’ordonnance sont donc surtout les patient-e-s pour lesquel-le-s une (nouvelle) possibilité de traitement représente une possibilité de sauvetage de dernière minute et qui sont considéré-e-s comme des cas particuliers.

L’utilisation hors étiquette joue par exemple un rôle dans la recherche clinique impliquant des enfants. Dans ce cas, les aspects éthiques à prendre en compte sont particulièrement complexes. De plus, dans le cas des maladies rares, certaines indications ne pourront jamais remplir les critères d’autorisation de mise sur le marché car le nombre de patient-e-s est trop restreint pour pouvoir réaliser des essais cliniques.

Défis dans la prise en charge dans des cas particuliers

De nouveaux défis se posent actuellement en raison de la dernière révision de 2024. D’après une enquête d’Interpharma et vips, en dépit de la dégradation considérable des conditions de la prise en charge dans des cas particuliers, de nombreuses entreprises ont réussi à trouver des solutions pour continuer de fournir les médicaments aux patient-e-s. Cependant, après mise en œuvre de la révision de l’OAMal, entre le 1^er avril et le 31 décembre 2024, plus de 1500 personnes ont perdu l’accès au traitement dont elles disposaient auparavant via la prise en charge dans des cas particuliers. Extrapolés à l’année, cela revient à plus de 2000 cas. Le problème sont les nouvelles réductions de prix considérables et fixes qui sont à présent cumulées à certains autres rabais. Si le rabais est trop important (p. ex. jusqu’à 90%), il se peut que le titulaire de l’autorisation ne puisse plus se permettre de proposer le produit.

Un autre problème persistant est l’inégalité de traitement des patient-e-s par les différentes caisses-maladie. Dans ce contexte, toutes les personnes touchées n’ont ni le même accès aux médicaments utilisés hors étiquette, ni le même remboursement. Il peut y avoir des inégalités en fonction de l’assureur ou en raison de décisions divergentes.

Il est d’autant plus important de résoudre le problème de base en modernisant globalement le système obsolète de formation des prix pour la prise en charge standard via la liste des spécialités. En effet, les articles 71a à d sont peu à peu devenus une sorte de solution intermédiaire pour les médicaments pris dans les engorgements à l’entrée dans la liste des spécialités. Comme le montrent des statistiques d’Interpharma, depuis 2016, les nouveaux médicaments innovants ne sont disponibles en Suisse qu’avec un retard croissant. Les médecins ont donc de plus en plus souvent recours aux articles 71a à d pour assurer à leurs patient-e-s le meilleur traitement possible et cet instrument se trouve surchargé. Ceci est contre-productif, c’est pourquoi il faut améliorer le processus régulier de prise en charge et ramener le processus des articles 71a à d à leur vocation d’origine, à savoir la prise en charge des cas particuliers.