Off-label use

En principe, un médicament ne peut être remis à un-e patient-e en Suisse que si Swissmedic en a vérifié la sécurité, l’efficacité et la qualité et a autorisé sa mise sur le marché. Cependant, dans le cadre de la liberté thérapeutique des médecins, il n’est pas rare que des médicaments, certes autorisés, soient prescrits en dehors de l’utilisation prévue. Tel est presque toujours le cas chez le nouveau-né. Chez l’enfant, dans plus de la moitié des cas, les médicaments sont utilisés «off-label» ou «hors étiquette», c’est-à-dire en dehors de l’information professionnelle. Environ un quart des adultes sont soigné-e-s à l’aide de médicaments utilisés hors étiquette.

Les raisons d’une telle utilisation sont multiples. S’agissant de la recherche clinique sur les enfants par exemple, il faut tenir compte d’aspects éthiques particulièrement complexes. Dans le cas des maladies rares, certaines indications ne pourront jamais remplir les critères d’autorisation de mise sur le marché car le nombre de patient-e-s est trop restreint pour pouvoir réaliser des essais cliniques.

Inégalités dans le remboursement

Un remboursement des médicaments utilisés hors étiquette est possible sous de strictes conditions (art. 71a-d OAMal). Ainsi faut-il que le médicament soit utilisé contre une maladie susceptible d’être mortelle, de manière compatible avec la protection de la santé. De plus, l’utilisation du médicament doit permettre d’escompter un bénéfice thérapeutique élevé sans qu’un autre traitement efficace soit autorisé. La décision sur la prise en charge des coûts est du ressort des assureurs-maladie.

Dans ce contexte, toutes les personnes touchées n’ont ni le même accès aux médicaments utilisés hors étiquette, ni le même remboursement. Il peut y avoir des inégalités en fonction de l’assureur ou en raison de décisions différentes.