Orphan Drugs

On appelle maladies rares ou orphelines (en anglais «Orphan Diseases») des maladies dont la prévalence (fréquence de la maladie) est inférieure à 5 sur 10 000. Par rapport au grand nombre de cas de maladie diagnostiqués, on ne dispose pas encore de beaucoup de «médicaments orphelins» ou «Orphan Drugs» pour les soigner.

Les autorités ont mis en place des incitations pour le secteur pharmaceutique dans le but d’accroître l’attractivité de la recherche et du développement de médicaments orphelins. Dès 1983, une loi est entrée en vigueur aux États-Unis pour encourager le développement de médicaments contre les maladies rares. De même, l’UE a établi en 1999 une base juridique similaire par le Règlement 141/2000. Elle a pris diverses mesures pour promouvoir la reconnaissance et la visibilité des maladies rares et elle renforce la coopération et la coordination à l’échelle de l’UE. Elle soutient la mise en place de réseaux européens de référence et encourage les liens entre les centres spécialisés et les experts de différents pays. Elle a aussi créé des incitations à la recherche dans le domaine des maladies rares. De plus, les maladies rares sont l’une des priorités du programme-cadre de l’UE pour la recherche et le développement. Ces mesures d’encouragement ont contribué à faire augmenter le nombre de médicaments autorisés contre des maladies rares.

Médicaments orphelins en Suisse

En Suisse, la loi sur les produits thérapeutiques (LPTh, art. 14) prévoit des procédures d’autorisation de mise sur le marché simplifiées pour les médicaments importants pour des maladies rares. Les dispositions d’exécution à ce sujet figurent dans l’ordonnance de l’Institut suisse des produits thérapeutiques sur l’autorisation simplifiée de médicaments et l’autorisation de médicaments sur annonce (OASMéd) Celle-ci distingue la reconnaissance du statut de médicament important contre des maladies rares (art. 4 à 7 OASMéd) et l’autorisation d’un médicament dont le statut de médicament orphelin a déjà été reconnu par Swissmedic (art. 24 à 26 OASMéd).

Le remboursement des médicaments orphelins se fait soit conformément à la liste des spécialités, soit selon l’art. 71b OAMal, dans les mêmes conditions qu’en cas d’utilisation hors étiquette. Cet article permet la prise en charge des coûts d’un médicament ne figurant pas dans la liste des spécialités et utilisé pour une autre indication que celle mentionnée dans la notice. Mais ceci uniquement si la maladie est susceptible d’être mortelle pour l’assuré-e ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et qu’il n’existe pas d’alternative thérapeutique.

Ce processus de décision est complexe et les patient-e-s atteint-e-s de maladies rares sont souvent désavantagé-e-s au niveau du remboursement par rapport aux patient-e-s souffrant de maladies plus fréquentes.