Grosses molécules, grande efficacité: que sont les biomédicaments?

L’utilisation de biomédicaments a révolutionné la médecine. En effet, contrairement aux médicaments chimiques de synthèse, ils ont en général une action extrêmement spécifique. Ceci a ouvert la voie au traitement, voire à la guérison de maladies qui ne pouvaient pas être soignées auparavant. Aujourd’hui, on les utilise en particulier dans la lutte contre le cancer, les maladies rhumatismales auto-immunes et les affections oculaires, ainsi que dans la production d’insulines et de vaccins.

Que sont les biomédicaments?

À la différence des médicaments chimiques de synthèse, les biomédicaments sont produits dans des cellules vivantes. Cela est dû à la structure de ces substances actives. En effet, tandis qu’un médicament de fabrication chimique, comme par exemple l’Aspirine^®, a une structure simple que l’on peut reproduire par des procédés chimiques, les biomédicaments sont trop complexes pour une telle démarche. Ils sont donc généralement fabriqués dans des cultures cellulaires, par des procédés technologiques d’une grande complexité. Parmi les biomédicaments les plus célèbres, citons les protéines qui stimulent l’hématopoïèse, les insulines, ainsi que les anticorps qui inhibent la croissance des cellules cancéreuses ou les réactions inflammatoires.

Processus de fabrication complexe, difficile à imiter

Étant donné que les cellules réagissent avec une grande sensibilité, des modifications, même minimes, du processus de fabrication (par exemple composition du milieu de culture) peuvent avoir un impact sur l’efficacité et la tolérance du médicament. C’est pourquoi la production de copies, ce que l’on appelle les biosimilaires, est un défi bien particulier. Concrètement, les fabricants de produits originaux développent dans chaque cas des analyses des données de chaque étape de production et des produits intermédiaires clés. Celles-ci servent à définir des normes de référence importantes et des contrôles internes aux processus, souvent confidentiels au titre du secret commercial. Par conséquent, les imitateurs doivent rechercher leurs propres méthodes de développement et de fabrication, de sorte que les biosimilaires sont ressemblants mais non identiques aux produits de référence, contrairement à un générique par rapport à l’original.

Biosimilaires vs génériques

À la différence d’un biosimilaire, un générique contient des substances actives identiques à 100% à celles du médicament original produit par chimie de synthèse dont le brevet a expiré. C’est pourquoi l’autorisation de mise sur le marché de ces différentes sortes de copies se base sur des critères différents. Pour un générique, il suffit de soumettre des données de bioéquivalence. Celles-ci assurent en effet que le médicament délivre la même quantité de substance active dans la circulation sanguine à la même vitesse que le produit original. La sécurité et l’efficacité ne sont pas vérifiées séparément, car cela a déjà eu lieu pour la préparation originale. Un biosimilaire n’a pas cette bioéquivalence. Pour obtenir une autorisation de mise sur le marché, il faut donc fournir des données supplémentaires issues d’essais cliniques.
La règle de substitution fait également une distinction similaire. En effet, tandis que le/la pharmacien-ne peut remplacer un médicament original par un générique, ce n’est pas le cas pour un biosimilaire. Il appartient au/à la médecin traitant-e d’évaluer l’opportunité d’une substitution. Cependant, on observe actuellement au Parlement des volontés d’étendre ce droit aux pharmacien-ne-s.