Serie klinische Forschung Teil 1: Vom langen Weg zum neuen Medikament

Noch nie stand die Medikamenten- und Impfstoffentwicklung so stark im Fokus der globalen Öffentlichkeit wie in der derzeitigen Corona-Pandemie. Dass innert einem Jahr mehrere Impfstoffe zugelassen werden konnten, grenzt an ein Forschungswunder. Denn die Entwicklung eines neuen Medikaments oder Impfstoffs dauert normalerweise im Schnitt 12 Jahre und kostet über eine Milliarde Franken. Sie ist äusserst komplex und es müssen unzählige Sicherheitsstandards eingehalten werden.

Medikamente können nur zugelassen werden, wenn sie in genügend klinischen Studien untersucht wurden und auf ihre Sicherheit und Wirksamkeit getestet sind. Was aber sind klinische Studien? Wie sehen sie aus und was ist ihr Nutzen? Diese Beitragsserie beleuchtet diesen wichtigen Teil der Forschung und Entwicklung und soll zum breiteren Verständnis der Komplexität der Medikamenten- und Impfstoffentwicklung beitragen.

Zu Beginn der Entwicklung von neuen Medikamenten muss ein Wirkstoff gefunden werden, der im Körper eine heilende oder lindernde Wirkung erzielen kann. Zunächst wird nach einem sogenannten Target gesucht. Dies ist normalerweise ein Zielmolekül, das im Krankheitsprozess eine wichtige Rolle spielt. Ein Target ist zum Beispiel ein Protein, bei dem Forschende vermuten, dass es an der Entstehung von Krebs beteiligt ist. Ist ein Target identifiziert, gilt es Substanzen zu finden, die dessen Wirkungsweise beeinflussen. Diejenigen Substanzen, die zumindest eine schwache Wirkung zeigen, werden genauer untersucht und danach über mehrere Schritte verbessert. Denn meist sind die ursprünglichen Substanzen als Medikament noch ungeeignet, beispielsweise, weil sie vom Körper zu rasch abgebaut oder zu schlecht aufgenommen werden. Durchschnittlich werden von ursprünglich 5’000 bis 10’000 untersuchten Wirksubstanzen nur gerade 20 weiterentwickelt.

Bei der Weiterentwicklung werden die neuen Wirkstoffe im Labor auf ihre Wirksamkeit und Sicherheit geprüft. Neben Zellkulturen sind für diese Tests auch Tierversuche unerlässlich. Die Pharmaindustrie hat sich mit der Animal Welfare Charta dazu verpflichtet, Tierversuche nur dann durchzuführen, wenn keine alternativen Methoden vorhanden sind (Replace), die Zahl der Versuchstiere zu reduzieren (Reduce) und deren Belastung möglichst gering zu halten (Refine). Die komplexe Wirkungsweise des Medikaments kann meist nur in lebenden Körpern nachgeahmt werden; dies ist etwa nötig, um mögliche schädliche Wirkungen einer Substanz erkennen zu können, bevor sie am Menschen geprüft werden.

Im Laufe dieses Prozesses werden während mehrerer Jahren immer wieder neue Kandidaten von diesen Substanzen entworfen, getestet und bei negativen Resultaten verworfen. Wirkstoffkandidaten, die diese Tests bestanden haben, werden von den Wissenschaftlern zum Patent angemeldet. Von 10’000 in Betracht gezogenen Substanzen kommen im Schnitt nur gerade 10 in die klinische Phase.

Die klinischen Studien sind in drei Phasen unterteilt. Dabei werden zunächst wenige gesunde Personen getestet und wenn diese Tests erfolgreich sind werden die Personengruppen ausgeweitet und auf an der zu behandelnden Krankheit leidende Personen beschränkt.

In Phase 1 werden Studien mit wenigen Gesunden durchgeführt, in Phase 2 mit wenigen Kranken und in Phase 3 mit vielen von der entsprechenden Krankheit Betroffenen. Erst wenn alle diese Phasen erfolgreich durchgeführt wurden, kann das neue Medikament auf den Markt kommen. Von den ursprünglich 10’000 Substanzen ist normalerweise nur eine wirksam und sicher genug, damit sie als Medikament verkauft werden kann. Die Schweizerische Arzneimittelbehörde Swissmedic entscheidet über die Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit eines neuen Arzneimittels. Wie beim Impfstoff gegen Covid-19 prüft sie die eingereichten Unterlagen unter Berücksichtigung dieser Kriterien. Die Resultate aus den Klinischen Studien sind ein zentraler Bestandteil der Prüfung. Nur wenn die Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit gut und die Nutzen-Risiko-Bewertung positiv sind, wird das Arzneimittel zugelassen.