Serie klinische Forschung Teil 3: Die drei Phasen der klinischen Studien

Die Medikamentenentwicklung wird in 3 Phasen der klinischen Studien unterteilt. Nach eingehenden vorklinischen Tests der Wirkstoffkandidaten auf mögliche schädliche Wirkungen (Toxikologie, Schädigung bei Embryonen, Veränderung des Erbguts etc.) mit Zellkulturen, im Reagenzglas und mit Tierversuchen wird die Erprobung mit Menschen in Betracht gezogen. Von Projektbeginn bis zum Abschluss der präklinischen Tests dauert es normalerweise mehr als fünf Jahre.

In der ersten Phase der klinischen Studie wird der Medikamentenkandidat an wenigen gesunden Probanden erprobt. Die erste Phase der klinischen Tests dient dazu, die Verträglichkeit eines Wirkstoffkandidaten beim Menschen zu prüfen. In mehreren aufeinander folgenden Studien wird dabei geprüft, ob sich die Vorhersagen aus den Tierversuchen über Aufnahme, Verteilung, Umwandlung und Ausscheidung beim Menschen ebenfalls bestätigen. Dazu wird untersucht, wie sich geringe Mengen des Wirkstoffkandidaten im Körper von Menschen verhalten und ab welcher Konzentration sie beginnen, Nebenwirkungen zu verursachen. Üblicherweise werden neue Präparate zunächst bei 20 bis 100 Gesunden eingesetzt und die Phase-I-Studien dauern mehrere Monate. Aus den Daten der ersten Phase entwickeln Galeniker die Darreichungsform, mit der aus dem Wirkstoff das eigentliche Medikament wird (beispielsweise Tabletten, Kapseln, Zäpfchen etc.).

Zeigt ein neues Präparat keine wesentlichen Nebenwirkungen an gesunden Personen, wird es erstmals auch bei Patientinnen und Patienten eingesetzt. In den sogenannten Phase-II-Studien erhalten dabei typischerweise 100 bis 500 an der entsprechenden Krankheit leidenden Personen das neue Medikament oder die bisherige Standardbehandlung. Auch kann das Medikament so erprobt werden, in dem einer Gruppe das neue Medikament verabreicht wird, und einer anderen Gruppe eine Behandlung ohne Wirkstoff (Placebo). So können Wissenschaftler untersuchen, ob und wenn ja wieviel besser das neue Medikament gegenüber der bestehenden oder der Placebo-Therapie ist. Dabei steht die Frage im Vordergrund, ob ein Medikament gut wirkt, wie verträglich es für Patientinnen und Patienten ist und welche Dosen am schonendsten und am wirksamsten sind. Untersucht wird ebenfalls, wie sich der Wirkstoff im Körper chemisch verändert. Falls sich nicht akzeptable Nebenwirkungen zeigen, wird die Behandlung entsprechend sofort abgebrochen. Oftmals sind Nebenwirkungen auch der Grund, weshalb die Entwicklung eines Medikamentes gestoppt werden muss. Typischerweise dauern die Studien der zweiten Phase zwischen sechs Monaten und einem Jahr.

Hat sich das Medikament in der zweiten Phase bewährt, tritt die Entwicklung in die entscheidendste und ressourcenintensivste Phase III. Diese besteht aus gross angelegten, internationalen Studien, in der Ärztinnen und Ärzte in Kliniken vieler Länder das Präparat an mehreren tausend Patientinnen und Patienten erproben. Die Personen erhalten wieder entweder das neue Medikament oder eine herkömmliche Behandlung. Dabei werden Wirksamkeit, Verträglichkeit und mögliche Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten breit untersucht. Von den 10 Präparaten, welche in der Phase I geprüft wurden, ist jetzt nur noch ein Medikament in Untersuchung. Phase III-Studien dauern zwischen 2 und 5 Jahren.