Serie Innovationen 1/2: Innovative Gentherapien brauchen innovative Vergütungslösungen

Wenn wir zum Arzt müssen, erwarten wir, dass unsere Erkrankung einen Namen bekommt und uns ein Medikament verschrieben wird, das uns heilt. Doch nicht immer ist es so einfach: Schwere und seltene Krankheiten gibt es leider nicht nur im Fernsehen. Und die Suche nach einer Behandlung ist selten so einfach wie in unseren Lieblingsserien. Warum Gen- und Zelltherapien nun neue Hoffnungen wecken – und warum die Kosten uns nicht abschrecken dürfen.

Eine seltene Krankheit betrifft weniger als 5 von 10’000 Menschen. Oft wird sie ausgelöst von Gendefekten, also quasi einer fehlerhaften «Bauanleitung» in den Zellen der Patienten. Der kleine, genetische Fehler kann jedoch grosse Auswirkungen haben. Er löst oft chronische Beschwerden aus, die manchmal sogar ein selbstbestimmtes Leben unmöglich machen.

Da viele dieser Krankheiten im Erbgut des Patienten begründet sind, war eine Heilung lang unmöglich. Stattdessen musste man sich damit begnügen, die Symptome der Erbkrankheit zu behandeln. Die Auswirkungen des Genfehlers werden dabei mit Medikamenten ausgeglichen. Nach langer und intensiver Forschung bieten Zell- und Gentherapien nun erstmals eine Möglichkeit, auch die Ursache dieser Krankheiten zu behandeln – und in manchen Fällen sogar zu heilen.

Statt jahrelanger Symptombekämpfung einmal die Ursache behandeln

Eine Gentherapie schleust zum Beispiel ein intaktes Gen in die Zellen der Patienten ein, um das fehlerhafte Gen zu ersetzen. Bei Zelltherapien, eine Art der Gentherapie, wird das Immunsystem befähigt, Krebs zu erkennen und selbst zu bekämpfen. Zum Beispiel können körpereigene Abwehrzellen (sogenannte T-Zellen) nach einer Gentherapie bestimmte Arten von Krebs (z.B. eine Art der Leukämie oder bestimmte Tumore) erkennen und vernichten. Da Zell- und Gentherapien mit dem Erbgut und Zellmaterial der Patienten arbeiten, sind sie hochgradig personalisiert – und oft auch hochgradig effektiv: Oft reicht eine einzige Spritze, da der Körper der Patienten dann den Rest übernimmt.

Viele Zell- und Gentherapien sind hochgradig personalisiert, denn sie arbeiten mit dem Erbgut und Zellmaterial der Patienten. Statt einem bestimmten Wirkstoff spielt hier das biologische Material des Patienten die Hauptrolle. Und das Beste: Oft reicht eine Spritze, da der Körper dann den Rest übernimmt.

Kleine Spritze –grosse Wirkung

Diese eine Spritze sorgt für Schlagzeilen – nicht nur aufgrund ihrer unglaublichen Wirkung, sondern auch wegen ihrem Preis. Denn der wirkt auf den ersten Blick hoch. Doch auch wenn die Therapien zunächst teuer erscheinen, sind sie mit Blick auf den Nutzen gerechtfertigt und in jedem Fall günstiger als die Alternative.

Die Forschung an seltenen Krankheiten ist selten sehr profitabel. Im Gegensatz zu Volkskrankheiten ist die Suche nach einer Behandlung daher nicht von wirtschaftlichen Interessen getrieben, sondern in der Regel vom gesellschaftlichen Ruf nach einer Behandlung. Trotzdem müssen die Kosten für Forschung und Entwicklung irgendwie getragen werden. Verteilt auf nur sehr wenige Fälle, fällt der Preis daher schnell höher aus als bei anderen Krankheiten.

Im Vergleich zu alternativen Behandlungen sind die Kosten jedoch nicht unverhältnismässig. Denn die Alternative zu einer Zell- oder Gentherapie ist meist die lebenslange Behandlung einer chronischen Krankheit, um die oft schweren Symptome im Griff zu behalten. Die summiert sich über den ganzen Zeitraum auf hohe Summen – auch bei geringeren Kosten pro Behandlung. Noch nicht einberechnet sind dabei Betreuungskosten oder gesellschaftliche Kosten, die durch den Ausfall der Patienten als Arbeitskräfte entstehen.

Flexible Vergütungsmodelle schaffen Zugang

Es gibt in der Schweiz daher eine überwiegende Zustimmung, dass alle betroffene Patientinnen und Patienten Zugang zu diesen hochpersonalisierten Behandlungen haben sollen. Unklar ist jedoch wie,– denn eine innovative Behandlung ruft auch nach einer innovativen Lösung für ihre Vergütung durch die Krankenversicherung.

Flexible Vergütungsmodelle können die Lösung für solch neuartige Therapiemodelle darstellen. Denn wo immer die Einführung einer Innovation mit Unsicherheit verbunden ist – weil es bei Einführung noch Unsicherheiten zur Datenlage, Ansprechraten und Patientenzahlen gibt – sollte die Leistung daher auch flexibel vergütet werden. Zum Beispiel gäbe es die Option, dass die Therapie nur bei einer Genesung vollumfänglich bezahlt werden muss (Pay-for-Performance). 

Mit flexiblen Vergütungsmodellen werden die mit den innovativen Gen- und Zelltherapien verbundenen finanziellen Unsicherheiten gleichmässig verteilt. Die verschiedenen Modelle werden gemeinsam mit dem BAG, den Krankenkassen und der Industrie erarbeitet und mittels einer zeitlich befristeten Patientenzugangsvereinbarung zwischen BAG und den Herstellern umgesetzt.

Innovative Therapien erfordern ein Umdenken

In den letzten Jahren wurden viele neuartige und hochgradig innovative Arzneien und Therapien entwickelt. Einige vielversprechende Zell- und Gentherapien wurden kürzlich erstmals zugelassen. Da viele von ihnen nur sehr spezifische und seltene Krankheiten behandeln und hoch personalisiert sind, ist eine Behandlung oft sehr teuer. Das ist mit der hohen Wirksamkeit gerechtfertigt. Gleichzeitig bedingen sie aber auch flexiblere Vergütungsmodelle. Sie sollen nicht nur Unsicherheiten der Therapie berücksichtigen, sondern die hoffnungsvolle Behandlung möglichst vielen Patienten zugänglich machen.