Médicaments à usage pédiatrique

Depuis quelques années, les discussions sur la situation des médicaments à usage pédiatrique ont avancé dans une direction permettant de trouver des solutions. Pendant longtemps, on déplorait d’un côté le manque de médicaments sûrs et de haute qualité, spécialement conçus pour les enfants ou adaptés à une utilisation pédiatrique. De plus, on critiquait le manque général de données fiables correspondant à ces classes d’âge. On se plaignait que faute d’alternatives, on se voie bien souvent contraint d’utiliser en pédiatrie des médicaments qui n’étaient ni étudiés, ni autorisés pour un tel usage. De l’autre côté, on était très réticent vis-à-vis de la recherche portant sur des enfants et donc sur des personnes particulièrement vulnérables.

Progrès dans les médicaments à usage pédiatrique

Dans le monde entier, des efforts sont aujourd’hui entrepris pour mettre sur le marché et autoriser plus de médicaments adaptés aux enfants. En 2007, un règlement visant à améliorer l’offre dans ce domaine est entré en vigueur dans l’UE. Depuis l’entrée en vigueur de la loi révisée surloi sur les produits thérapeutiques (LPTh) en 2019, l’industrie pharmaceutique doit également soumettre à Swissmedic, en Suisse, un concept d’étude pédiatrique en plus de la demande d’autorisation pour un nouveau médicament. Les enfants et les adolescents doivent également être pris en compte dans le développement de nouveaux médicaments. Le plan d’investigation pédiatrique doit expliquer comment les données sont collectées afin d’évaluer l’utilisation du médicament chez les enfants et les adolescents. Il garantit également que les données nécessaires issues d’études sur les enfants et les adolescents ne sont collectées que lorsque cela est approprié et que les enfants et les adolescents ne sont pas exposés à des risques inutiles.

De 2018 à fin 2025, les professionnel-le-s de la santé disposent en Suisse d’un registre national de recommandation de dosage de médicaments chez les enfants (Swisspeddose). Par ailleurs, d’autres obligations et incitations ont été introduites pour favoriser le développement de médicaments destinés aux enfants. Leur objectif est de faciliter le développement et l’accessibilité de médicaments à usage pédiatrique. De plus, il s’agit que ces médicaments soient élaborés dans des conditions de recherche de grande qualité, offrant des garanties éthiques, et que les médicaments soient autorisés spécifiquement pour une utilisation chez l’enfant. Un autre but est d’améliorer les informations disponibles sur l’utilisation de médicaments chez l’enfant. Il convient de réaliser ces objectifs sans soumettre des enfants à des essais cliniques inutiles et sans retarder l’autorisation d’un médicament pour d’autres groupes d’âge.