Qu'est-ce qu'un médicament?
Un médicament (également appelé spécialité pharmaceutique) est un produit utilisé pour traiter les phénomènes pathologiques chez l'homme ou l'animal. Il peut guérir des maladies (médicament curatif), soulager (médicament palliatif) ou prévenir (médicament préventif, tel que les vaccins).
Un médicament peut aussi remplacer des substances ou des liquides produits par l'organisme ou rendre inactif les germes, les parasites ou les autres agents pathogènes.
Qu'est-ce que les génériques?
Les génériques sont des produits d'imitation concernant des médicaments dont le brevet est arrivé à expiration. Ils contiennent la même substance active que l'original. Mais le générique ne doit nullement être une «copie 1:1 de l'original». Il peut donc parfaitement y avoir des cas où les patients ne répondent pas à un générique de la même manière qu'à l'original. Cela peut être dû au fait que d'autres excipients (liants, colorants, aromatisants, etc.) ont été utilisés dans le générique. De plus, dans un générique, la quantité de substance active disponible dans l'organisme du patient (bioéquivalence) peut varier dans des proportions allant jusqu'à 20% par rapport à l'original. S'agissant de traitements délicats - par exemple lorsque le médecin et son patient doivent longuement tâtonner avant de trouver la posologie optimale à long terme -, de telles variations pourraient poser de sérieux problèmes. Les génériques sont vendus meilleur marché que les préparations originales équivalentes, étant donné que leurs fabricants n'ont pas dû financer l'effort de recherche.
Composition des médicaments
Quelle est la composition d'un médicament?
Les médicaments se composent de substances actives et d'excipients. Les médicaments contenant une seule substance active sont des monopréparations, ceux qui contiennent plusieurs substances actives sont des associations.
Qu'est-ce qu'une substance active?
Une substance active peut être un élément ou un composé chimique ainsi que les mélanges et solutions naturels qui en sont issus, mais elle peut aussi être végétale ou animale. La recherche moderne produit toutefois surtout des substances actives artificielles, c'est-à-dire obtenues par synthèse chimique ou selon les techniques de la biotechnologie ou du génie génétique.
Qu'est-ce qu'un excipient?
Les excipients sont nécessaires pour donner au médicament une forme utilisable, assurer sa conservation, lui donner un arôme ou une couleur. Les excipients les plus courants sont l'amidon, le sucre, la gélatine, les graisses, les huiles, l'eau, l'alcool, etc.
Formes de médicaments
Quelles formes les médicaments peuvent-ils avoir?
On distingue les formes d'administration solides, semi-solides, liquides ou gazeuses. Ce sont, en langage technique, les formes galéniques. Parmi les formes solides, on peut citer les comprimés, les dragées, les capsules, les poudres, les suppositoires. Parmi les médicaments semi-solides figurent les pommades, pâtes, crèmes et gels. Les médicaments liquides sont les teintures, perfusions, gouttes, solutions en ampoules, sirops et sprays. Parmi les formes gazeuses figurent les inhalations.
Comment développe-t-on un médicament?
Il n'y a pas de médicament nouveau et meilleur (plus efficace, mieux toléré et entraînant moins d'effets indésirables) sans recherche et développement. L'industrie pharmaceutique cherche de nouvelles substances permettant de résoudre des problèmes concrets. Il s'agit donc de recherche appliquée. Elle est tributaire des connaissances obtenues grâce à la recherche fondamentale, pratiquée surtout dans les universités et les hautes écoles. La collaboration entre les universités et hautes écoles et l'industrie pharmaceutique est étroite. Toutefois, malgré un effort de recherche énorme, les découvertes révolutionnaires sont devenues relativement rares en médecine. On peut citer le cas de la ciclosporine, un immunosuppresseur, qui permet de diminuer notablement les réactions de rejet lors de transplantations d'organes. On assiste plus fréquemment à de petits progrès, qui peuvent cependant revêtir une grande importance pour les patients. Ces progrès résultent du perfectionnement continuel de substances déjà connues. Ainsi peut-on considérer qu'une amélioration importante a été obtenue lorsqu'un traitement par des médicaments ainsi améliorés s'accompagne de moins d'effets indésirables.
Qu'est-ce que la recherche préclinique?
Lorsqu'une nouvelle substance active a été trouvée, il faut d'abord la soumettre à des «essais précliniques», dont fait partie l'expérimentation animale, afin de savoir si le médicament agit et s'il est toléré. Il faut avant tout s'assurer que la nouvelle substance n'est pas toxique (toxicité aiguë et chronique) chez l'animal - et plus tard chez l'homme - lors d'une utilisation à long terme. Ces effets peuvent se traduire par des modifications du patrimoine génétique (mutagénicité), l'apparition d'un cancer (cancérogénicité) ou la malformation du fotus (tératogénicité).
Réglementation des essais précliniques
Comment les essais précliniques sont-ils réglementés?
L'expérimentation animale se fait selon la Loi suisse sur la protection des animaux, qui compte parmi les plus sévères du monde. En 1991, elle a été rendue encore plus sévère en ce qui concerne l'expérimentation animale. Les expériences sur les animaux ne sont acceptées que lorsqu'elles respectent les Bonnes pratiques de laboratoire (BPL) (Good Laboratory Practice - GLP). Les exigences des BPL sont réglementées par l'Ordonnance sur les Bonnes Pratiques de Laboratoire (OBPL) du Département fédéral de l'Intérieur (DFI).
Qu'est-ce que la recherche clinique?
Lorsque les essais précliniques ont donné des résultats positifs, la substance en question est essayée chez l'homme - dans le but de recevoir son autorisation de mise sur le marché - au cours d'études dites «cliniques», qui se déroulent en trois phases:
Après l'homologation du médicament par les autorités en vue de sa mise sur le marché, le fabricant du médicament peut identifier, au cours d'une étude clinique (phase IV) menée dans des conditions contrôlées, la survenue d'événements éventuels dus à son médicament, tant dans le cadre de la pratique en cabinet médical qu'à l'hôpital. En l'occurrence, ce type de contrôle porte essentiellement sur les effets indésirables et d'éventuelles interactions avec d'autres médicaments.
Les essais menés chez l'homme sont régis par la Loi sur les produits thérapeutiques (LPT) et l'Ordonnance sur les essais cliniques de produits thérapeutiques (Oclin). Ces règlements se fondent sur les standards internationaux des Bonnes Pratiques Cliniques (BPC) (Good Clinical Practice - GCP) ainsi que sur les recommandations de l'ICH 1) harmonisées à l'échelle internationale. Il y est défini selon quels principes les essais cliniques doivent se dérouler. Une attention toute particulière est accordée en l'occurrence à la protection des volontaires, dans le respect de la Déclaration d'Helsinki (Recommandation de l'Association médicale mondiale à l'adresse des médecins dans le domaine de la recherche biomédicale portant sur des sujets humains).
1) ICH=International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use (www.ich.org).
Risques de la recherche
Qui assume le risque de la recherche?
L'industrie pharmaceutique suisse pratiquant la recherche finance son activité à 100% à partir de ses moyens propres et assume par conséquent seule l'intégralité du risque de la recherche. Elle finance donc son activité de recherche de médicaments nouveaux et encore meilleurs à partir du produit de la vente des médicaments proposés aujourd'hui sur le marché. Actuellement, les coûts de développement d'un nouveau médicament s'élèvent en moyenne à 1 milliard de francs. Ces dernières années, l'industrie chimique et pharmaceutique a occupé l'une des toutes premières places en termes d'investissements consacrés à la recherche et au développement.
Fabrication d'un médicament
Comment fabrique-t-on un médicament?
Dès qu'un médicament a été autorisé par l'Institut suisse des produits thérapeutiques (Swissmedic), on peut commencer à le fabriquer pour le vendre. Dans une première phase, on isole ou on synthétise la substance active. (Le génie génétique offre en outre aujourd'hui la solution idéale pour fabriquer des substances actives endogènes.) On ajoute ensuite des excipients pour produire une forme galénique déterminée, telle que comprimé, pommade ou solution. Finalement, le médicament est conditionné, c'est-à-dire placé dans un récipient et un emballage spécialement conçus à cet effet. Les médicaments sont fabriqués par lots. Les lots reçoivent un numéro de contrôle qui est imprimé ou gravé sur chaque emballage. Cet aspect est important pour la sécurité d'emploi du médicament. Lorsqu'un lot est défectueux, le numéro permet de rappeler tous les emballages porteurs du même numéro de lot.
Le patient doit avoir la garantie que la qualité du médicament est impeccable. C'est pourquoi la fabrication est soumise à des contrôles officiels sévères. C'est Swissmedic qui en est responsable. Les cantons participent à cette mission de contrôle. La fabrication des médicaments se fait selon les standards internationaux des «Bonnes pratiques de fabrication» (BPF) (Good Manufacturing Practice - GMP). Ces principes de BPF sont fixés dans l'annexe 1 de l'Ordonnance du Conseil fédéral sur les autorisations dans le domaine des médicaments (OAMéd). La fabrication de médicaments conformes aux BPF revêt une importance considérable pour la Suisse, car la majeure partie des médicaments qu'elle produit sont exportés. La fabrication des médicaments selon les BPF garantit que les médicaments produits en Suisse seront reconnus à l'étranger.
