Menschen mit seltenen Krankheiten haben es schwer. Gegenüber bekannteren Krankheiten dauert es meistens viel länger, bis eine richtige Diagnose gestellt wird. Das Wissen über den Krankheitsverlauf ist oft gering und es fehlt an Therapiemöglichkeiten. Wenn es für Betroffene einer seltenen Krankheit ein Medikament gibt, ist meistens die Kostenübernahme durch die Krankenkasse ungelöst. Das Bewusstsein um die Problematik seltener Krankheiten in der Schweiz ist klein. Deshalb soll nun eine nationale Strategie für seltene Krankheiten erarbeitet, damit die medizinische Versorgung und der Zugang zu lebenswichtigen Medikamenten verbessert werden. Nötig sind auch Anreize zur Erforschung und Entwicklung von Diagnosen und Medikamenten für seltene Krankheiten. Lesen Sie mehr zu:
Hintergrund
Eine Krankheit gilt als selten, wenn sie weniger als 1 von 2'000 Einwohnern betrifft. Wegen ihrer Seltenheit bringen sie besondere Probleme mit sich. Gegenwärtig gibt es weltweit über 7'000 seltene Krankheiten und in der Fachliteratur werden regelmässig neue beschrieben. Sechs bis acht Prozent der Gesamtbevölkerung sind davon betroffen. 80 Prozent der Erkrankungen sind genetisch bedingt. Zu den übrigen 20 Prozent gehören extrem seltene Infektionskrankheiten, Autoimmunkrankheiten und seltene Krebsformen. Trotz diesen Unterschieden haben seltene Krankheiten auch vieles gemeinsam. Sehr oft sind sie schwerwiegend, verlaufen chronisch und können behindernd oder lebensbedrohend sein. Für eine Vielzahl von Erkrankungen kennt man den Grund bis heute nicht.
Bis zur richtigen Diagnose haben Patientinnen und Patienten einer seltenen Krankheit meist eine regelrechte Odyssee hinter sich. Gegen die wenigsten seltenen Krankheiten stehen Medikamente zur Therapie zur Verfügung. Die sogenannten Orphan Drugs werden in der Schweiz nur vergütet, wenn das Arzneimittel für die Behandlung des betreffenden schweren Leidens von erheblichem Nutzen ist und sonst keine andere Behandlungsmöglichkeit besteht.
In den USA und in der EU ist in diesem Bereich bereits viel Positives geschehen. Bereits vor mehr als 25 Jahren ist in den USA ein Gesetz in Kraft getreten, das die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten fördert. Auch die EU hat 1999 mit einer Verordnung eine ähnliche Rechtsgrundlage geschaffen. Mit verschiedenen Massnahmen fördert die EU die bessere Anerkennung und Sichtbarkeit seltener Krankheiten und verstärkt die Zusammenarbeit und Koordination auf Ebene der EU. Sie unterstützt die Errichtung europäischer Referenznetze und fördert die Verknüpfung von Fachzentren und Sachverständigen aus verschiedenen Ländern. Ausserdem hat sie Anreize für mehr Forschung im Bereich seltener Krankheiten geschaffen. Seltene Krankheiten sind zudem eine der Prioritäten im EU-Rahmenprogramm für Forschung und Entwicklung. Die Förderungs-Massnahmen haben dazu beigetragen, dass die Anzahl zugelassener Medikamente gegen seltene Krankheiten gestiegen ist. Heute sind in der EU rund 350 Medikamente gegen 200 Krankheiten zugelassen.
Von immer mehr seltenen Krankheiten wird bekannt, wie sie entstehen. Dieses Verständnis ist Grundlage für die Entwicklung einer Therapie. Bei seltenen Krankheiten liegt oft ein relativ einfacher Entstehungsmechanismus zugrunde. Zum Teil wirken Medikamente gegen eine seltene Krankheit auch gegen andere, komplexere Krankheiten. Grosse Hoffnung wird in die Gentherapie gesetzt, da ein Grossteil der seltenen Krankheiten genetisch bedingt ist. Auch die Stammzellenforschung könnte zur Behandlung seltener Krankheiten beitragen. Insbesondere bei der Diagnose sind grosse Fortschritte zu erwarten.
Die forschende Pharmaindustrie in der Schweiz ist bei der Forschung und Entwicklung im Bereich der seltenen Krankheiten ganz vorne mit dabei. Bei den gewährten Zulassungen durch die amerikanische und die europäischen Behörden nehmen hiesige Medikamentenhersteller eine Spitzenposition ein.
Handlungsbedarf in der Schweiz
Nach Ansicht des Bundesrats verfügt die Schweiz zwar über ein gut ausgebautes medizinisches Versorgungsnetz, das grundsätzlich auch Menschen, die an einer seltenen Krankheit leiden, eine adäquate Versorgung garantiert. Er anerkennt aber, dass in verschiedenen Bereichen noch Handlungs- und Verbesserungsbedarf besteht.
Im März 2011 haben Bundesrat und Nationalrat einen politischen Vorstoss von Nationalrätin Ruth Humbel gutgeheissen, der die Verbesserung der Situation von Menschen mit seltenen Krankheiten zum Ziel hat. Der Bund soll in Zusammenarbeit mit den betroffenen Organisationen und Fachpersonen sowie mit den Kantonen eine nationale Strategie erarbeiten. Damit Patientinnen und Patienten mit seltenen Krankheiten in der ganzen Schweiz medizinisch gleich gut versorgt werden, braucht es eine rechtzeitige Diagnose, eine zweckmässige Behandlung, den rechtsgleichen Zugang zu wirksamen Therapien und Medikamenten. Daneben sollen Fachkräfte koordiniert und Informations- und Kommunikationstechnologien einbezogen und die landesweite und internationale die Zusammenarbeit verbessert werden.
Im Gegensatz zum Ausland bestehen in der Schweiz bisher keine Anreize zur Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten. Der Bundesrat will deshalb die Kriterien zur Aufnahme von Arzneimittel für seltene Krankheiten in die Spezialitätenliste (SL) und die Anwendung von Arzneimitteln ausserhalb der zugelassenen Krankheitsbildern prüfen.
Situation Vergütung
Im November 2010 hat das Bundesgericht einen schwerwiegenden und umstrittenen Entscheid gegen die Vergütung eines Medikamentes gefällt. Im konkreten Fall wurde einer älteren Patientin mit der seltenen und tödlich verlaufenden Krankheit Morbus Pompe von einer Versicherung die weitere Vergütung eines Arzneimittels aus Kostengründen verweigert. Das Medikament wird seither in der Schweiz allen Patientinnen und Patienten mit Morbus Pompe nicht mehr vergütet, obwohl es in 40 Länder zur Behandlung dieser Krankheit bezahlt wird.
Vom Entscheid sind jedoch viele weitere Patientinnen und Patienten mit anderen seltenen Krankheiten unmittelbar betroffen. Das Bundesgericht hält nur Kosten bis 100'000 Franken pro "gerettetes Menschenlebensjahr" für angemessen. Der Bundesrat hält hingegen fest, dass allgemeingültige Kostenschwellen kaum zu bestimmen sind und er betrachtet deshalb den vom Bundesgericht genannten Schwellenwert nicht als oberste Richtgrenze. Das Bundesamt für Gesundheit hat alle Versicherungen in der Schweiz darauf hingewiesen, dass sie weiterhin verpflichtet seien, jeden Einzelfall zu prüfen. Dies gelte auch für andere nicht in die SL aufgenommene Arzneimittel, selbst wenn eine Aufnahme verweigert worden war. Dieser umstrittene Entscheid wirft die Rationierungsfrage auf und droht Minderheiten zu diskriminieren, weil Behandlungen von Patientinnen und Patienten mit seltenen Krankheiten, kostspieliger sind als solche für häufige Krankheiten.
Wie der Gesundheitsmonitor 2011 zeigt, will die Schweizer Bevölkerung, dass die Kosten für seltene Krankheit von den Krankenversicherern übernommen wird. Eine klare Mehrheit wünscht sich zudem, dass der Entscheid, ob jemand eine Therapie erhält, primär von medizinischen Überlegungen abhängen soll.
Position Interpharma
Nach dem Einzelurteil des Bundesgerichts zur Medikamentenvergütung bei Morbus Pompe, das in Richtung Rationierung weist, erwartet die pharmazeutische Industrie politische Führung zugunsten von Solidarität und Minderheitenschutz.
Die pharmazeutische Industrie spricht sich kategorisch gegen Rationierung aus und ist der Auffassung, dass das Bundesgerichtsurteil ein Einzelfallentscheid ist und die Tragweite des Urteils auf die Kostenrückerstattung für Arzneimittel, die nicht auf der Spezialitätenliste sind, beschränkt ist.
Die pharmazeutische Industrie setzt sich dafür ein, dass die Schweiz eine nationale Strategie für seltene Krankheiten erarbeitet, damit Patientinnen und Patienten mit seltenen Krankheiten in der ganzen Schweiz medizinisch gut versorgt werden und der Zugang zu lebenswichtigen Medikamenten sichergestellt ist. Notwendig sind auch regulatorische Anreize zur Forschung und Entwicklung von Diagnosen und Medikamenten für seltene Krankheiten, ähnlich wie sie in den USA und der EU gesetzt werden.
Themendossier Gesundheitspolitik
Ausgabe 2/11
Seltene Krankheiten:
Dringender Handlungsbedarf nach Rationierungsurteil
Im Parlament
Postulat Humbel: Nationale Strategie zur Verbesserung der gesundheitlichen Situation von Menschen mit seltenen Krankheiten
(10.4055)
